Un fármaco contra la leucemia reduce el Parkinson

Un fármaco aprobado por la agencia norteamericana del medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) para la leucemia mejoró la cognición, las habilidades motoras y la función no-motora en pacientes con enfermedad de Parkinson y cuerpos de Lewy en un pequeño ensayo clínico en fase I, según informan investigadores del Centro Médico de la Universidad de Georgetown (GUMC, por sus siglas en inglés) en Washington, Estados Unidos.

El fármaco nilotinib (comercializado como 'Tasigna' por Novartis), condujo a cambios estadísticamente significativos y prometedores en proteínas tóxicas vinculadas con la progresión de la enfermedad (biomarcadores), como revelan los datos del estudio. El director del laboratorio de Demencia y Parkinson de Georgetown, Charbel Moussa, realizó la investigación preclínica.

Para realizar el estudio clínico, se asoció con Fernando Pagán, profesor asociado de Neurología en GUMC que dirige el Programa de Trastornos del Movimiento del Hospital Universitario MedStar de Georgetown. "A mi juicio, este estudio representa la primera vez que una terapia parece revertir --en un grado mayor o menor dependiendo de la etapa de la enfermedad_ el declive cognitivo y la disminución motora en pacientes con estos trastornos neurodegenerativos. Pero es fundamental llevar a cabo estudios más grandes y más completos antes de determinar el verdadero impacto del fármaco", dice Pagán.

Los investigadores informan que el análisis de seis meses del escalado de dosis de nilotinib (150 a 300 mg al día), un tratamiento para la leucemia mielógena crónica o LMC, surtió beneficio para todos los pacientes que completaron el ensayo (11 de 12), con 10 pacientes que informaron de mejorías clínicas significativas.

Los pacientes también mostraron cambios positivos en biomarcadores relevantes de Parkinson en el líquido cefalorraquídeo (LCR) --alfa-sinucleína (a-sinucleína), beta amiloide-40/42 (Abeta-40/42) y dopamima-- con cambios estadísticamente significativos en Tau total y p-Tau. Estudios previos muestran que alfa-sinucleína y Abeta 40/42 en el LCR disminuyeron a medida que empeora la enfermedad de Parkinson, mientras que Tau y p-Tau se elevan en el LCR con la aparición de la demencia.